CONGRESO ENFERMEDADES RARAS Y MEDICAMENTOS HUERFANOS

Los pasados 13,14 y 15 de febrero estuvimos presentes en el IX Congreso de enfermedades raras y medicamentos huérfanos, en Sevilla. Asistieron más de 350 personas entre expertos, sanitarios, representantes de la industria, la administración y por supuesto pacientes.

El futuro sin duda ninguna es la medicina de precisión o personalizada, es    una estrategia muy eficaz para encontrar terapias en las Enfermedades Raras. En cada persona la enfermedad se manifiesta de manera diferente.

Compartir información es  determinante  para  avanzar  en  el  estudio  de   las Enfermedades Raras. Es importante aprovechar el conocimiento generado en la investigación de una Enfermedades Raras para aplicarlo en la investigación de otras, recogiendo todo el conocimiento transversal que se genera.

Las Redes de Referencia son claves para el avance del tratamiento de las enfermedades raras. El Hospital Universitario La Paz coordina “TransplantChild” la Red de Referencia Europea (ERN) de Trasplantes Infantiles, encabezando la única Red Europea de Referencia coordinada por España.

El acceso al diagnóstico es uno de los desafíos más urgentes de las Enfermedades Raras en el mundo. Es necesario facilitar dicho acceso a los pacientes, incentivando la movilidad de las personas, muestras y datos.

Sigue siendo necesario establecer un fondo económico estatal específico para sufragar los tratamientos y la asistencia a los pacientes con Enfermedades Raras.

Los pacientes hemos tenido voz en el congreso, pero en demasiadas ocasiones, nuestras opiniones no coinciden en nada con las de la Administración, esperemos que nuestras reivindicaciones y testimonios, se convierten en su estímulo para seguir avanzando en el diagnóstico, tratamiento y avance en la investigación de las enfermedades raras.